Begin vorige week meldde Ablynx dat het de rekrutering van patiënten voor de fase II-studie van de anti-vWF nanobody caplacizumab stopzet. Caplacizumab is bedoeld voor patiënten met TTP, een zeldzame en levensbedreigende bloedziekte. De wereldwijde studie werd opgestart in september 2010 met de bedoeling 110 patiënten te rekruteren. Het bedrijf had al gemeld dat de rekrutering door de zeer strikte toelatingscriteria niet vlotte. Vorige zomer heeft het in samenspraak met de bevoegde instanties licht gesleuteld aan het studieprotocol. Hoewel dat de rekrutering positief beïnvloedde - het aantal patiënten is opgelopen tot meer dan de helft van het beoogde aantal van 110 - ac...

Begin vorige week meldde Ablynx dat het de rekrutering van patiënten voor de fase II-studie van de anti-vWF nanobody caplacizumab stopzet. Caplacizumab is bedoeld voor patiënten met TTP, een zeldzame en levensbedreigende bloedziekte. De wereldwijde studie werd opgestart in september 2010 met de bedoeling 110 patiënten te rekruteren. Het bedrijf had al gemeld dat de rekrutering door de zeer strikte toelatingscriteria niet vlotte. Vorige zomer heeft het in samenspraak met de bevoegde instanties licht gesleuteld aan het studieprotocol. Hoewel dat de rekrutering positief beïnvloedde - het aantal patiënten is opgelopen tot meer dan de helft van het beoogde aantal van 110 - achtte het management het raadzaam de zoektocht stop te zetten. Dat is een goede beslissing, omdat ze toelaat sneller uitsluitsel te geven over het succes van de studie, een cruciale voorwaarde om gesprekken voor een mogelijke licentiëring te kunnen opstarten. Hoewel het product de weeskindstatus (orphan-drugstatus) heeft, was de kans reëel dat toch een fase III-studie zou worden gevraagd. Ablynx vermijdt nu het risico dat het de studie nog een hele tijd laat lopen, om uiteindelijk toch een fase III-studie te moeten opstarten. Bij succesvolle fase II-resultaten (proof-of-concept) wordt wellicht in 2015 een kleinere (minder dan 110 patiënten), en niet een dure fase III-studie opgezet. Ze zal een eenvoudiger protocol hebben, zodat de rekrutering vlotter gaat. Gelijktijdig zullen er partnergesprekken lopen. In dat scenario is een commercialisering in 2019 realistisch. De markt voor het product wordt geschat op 180 tot 250 miljoen EUR. We mogen ons de komende maanden nog aan enkele nieuwsberichten over Ablynx verwachten. Vooreerst volgen in de eerste jaarhelft de resultaten van een preklinische en twee fase I-studies met het anti-RSV nanobody ALX-0171 (tegen longinfecties). Na goede resultaten zal Ablynx voor deze eerste geïnhaleerde nanobody een fase II-studie met kinderen opstarten in de tweede jaarhelft. De resultaten daarvan mogen we eind 2015 verwachten. Ablynx heeft de financiële ruimte om de fase II-studie zelf te financieren dankzij de transformerende deal die het vorig jaar sloot met AbbVie voor ALX-0061. In het tweede kwartaal wordt met ALX-0061, een middel tegen ontstekingsziekten, een fase I-studie opgestart. Die studie zal meer informatie opleveren over de doseringen en de frequentie van de toediening. In 2015 starten twee fase II-studies, eerst voor reumatoïde artritis (RA), daarna voor lupus. Later dit jaar volgen allicht ook nog fase I-studieresultaten van ALX-0761 (Merck Serono) en BI 10340200 (Boehringer Ingelheim). Uit de samenwerkingen met de partners worden de volgende 12 tot 24 maanden verscheidene nieuwe klinische kandidaten verwacht, telkens met mijlpaalbetalingen. Het succesvolle businessmodel leverde sinds het ontstaan in 2001 al 309 miljoen EUR aan partnerinkomsten op, tegenover ruim 230 miljoen EUR via kapitaaluitgiften. ConclusieNa het transformatiejaar 2013 kijken we met vertrouwen uit naar de verdere ontwikkeling van de steeds indrukwekkender ogende pijplijn in 2014 en daarna. De raad van bestuur werd vernieuwd en het aandeelhouderschap grondig herschikt. We verwachten dat de uitgebreide nieuwsstroom de komende kwartalen de koers zal ondersteunen. Vandaar de promotie naar de 'Inside Selectie'.Advies:koopwaardigRisico: meer dan gemiddeldRating:1C