De inkt van ons antwoord op de lezersvraag over het gebrek aan recente nieuwsstroom was nog maar net opgedroogd, toen een persbericht van Bone Therapeutics kwam binnengewaaid. De specialist in het ontwikkelen van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken rapporteerde positieve eerste resultaten van een fase IIa-studie met PREOB - een autoloog, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt, botvormend celtherapieproduct - bij ernstige osteoporose (patiënten waarbij de huidige medicatie onvoldoende werkt). In de eerste groep van acht patiënten (van wie zeven werden behandeld; totale studie twintig patiënten) werden geen ve...

De inkt van ons antwoord op de lezersvraag over het gebrek aan recente nieuwsstroom was nog maar net opgedroogd, toen een persbericht van Bone Therapeutics kwam binnengewaaid. De specialist in het ontwikkelen van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken rapporteerde positieve eerste resultaten van een fase IIa-studie met PREOB - een autoloog, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt, botvormend celtherapieproduct - bij ernstige osteoporose (patiënten waarbij de huidige medicatie onvoldoende werkt). In de eerste groep van acht patiënten (van wie zeven werden behandeld; totale studie twintig patiënten) werden geen veiligheidsproblemen vastgesteld. Bovendien bleek het intraveneus toegediende product zoals verhoopt snel zijn weg te vinden naar de juiste plaatsen op het skelet (heup, wervelkolom). De komende twaalf maanden moet blijken of PREOB er een herstel van de botdensiteit op gang kan brengen. Ernstige osteoporose is een gigantische markt van 10 miljoen patiënten. Op termijn zal Bone Therapeutics voor dit programma een partner zoeken. Met PREOB lopen nog twee klinische studies. Een eerste is een fase IIb/III-studie met 176 patiënten voor niet-helende breuken (zware breuk die na zes maanden nog niet is genezen; 300.000 gevallen jaarlijks). De resultaten voor de eerste 50% van de patiënten worden vanaf het derde kwartaal van 2016 verwacht. Ten slotte is er een fase III-studie met PREOB (130 patiënten) bij osteonecrose van de heup (afsterven van het botbeen; 200.000 patiënten jaarlijks). Dit jaar nog komt er een update over de rekrutering. Heel belangrijk is dat in 2016 voor beide indicaties een fase III-studie wordt opgestart in de Verenigde Staten. Het bedrijf hoopt PREOB tegen 2020 voor beide indicaties op de markt te hebben. Het tweede product van Bone Therapeutics is ALLOB, een allogeen - gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger - botvormend celtherapieproduct, dat net als PREOB via een injectie in de breukzone kan worden toegediend. De studies met ALLOB zijn minder ver gevorderd en meer risicovol, aangezien met lichaamsvreemde cellen wordt gewerkt. Met ALLOB loopt momenteel een fase I/IIa-studie (32 patiënten) bij vertraagd-helende breuken (na drie maanden nog niet genezen; 1 miljoen gevallen jaarlijks). De eerste groep van vier patiënten haalde begin dit jaar het primaire eindpunt. Dit jaar volgen de veiligheids- en werkingsresultaten van de tweede groep van vier patiënten. Ten slotte is er een fase IIa-studie met ALLOB (zestien patiënten) voor lumbale vertebrale fusie, met dit jaar nog de veiligheidsresultaten van de eerste acht patiënten. Daarnaast start dit jaar een derde klinische studie met ALLOB, voor patiënten die al een mislukte vertebrale fusie ondergingen. Bone Therapeutics heeft een jarenlange klinische voorsprong en beschikt na de IPO over voldoende cash (40,8 miljoen EUR cash eind maart) voor de komende drie jaar. ConclusieDe aanhoudend positieve nieuwsstroom bij Bone Therapeutics kan ons bekoren. Het klinische parcours is nog lang en onzeker, maar we zien heel wat waarde die de markt de komende 12 tot 24 maanden zal ontdekken. Het aandeel blijft in de voorbeeldportefeuille. Wel bovengemiddeld risico, want het gaat om een jong biotechbedrijf.Advies: koopwaardigRisico: hoogRating: 1C