Het fel geplaagde aandeel van de Waalse marktleider in de ontwikkeling van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken Bone Therapeutics herstelde de jongste weken met ruim 40 procent. Dat is een gevolg van een positieve update op 8 juni over de fase III-studie met PREOB bij patiënten met osteonecrose (afsterven van het heupbeen). PREOB is een autoloog botvormend celtherapieproduct, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt. De studie vordert trager dan verhoopt, maar nu kwam toch ...

Het fel geplaagde aandeel van de Waalse marktleider in de ontwikkeling van botvormende celtherapieproducten voor het herstel en de preventie van botbreuken Bone Therapeutics herstelde de jongste weken met ruim 40 procent. Dat is een gevolg van een positieve update op 8 juni over de fase III-studie met PREOB bij patiënten met osteonecrose (afsterven van het heupbeen). PREOB is een autoloog botvormend celtherapieproduct, gemaakt uit beenmergcellen van de patiënt. De studie vordert trager dan verhoopt, maar nu kwam toch de melding dat 44 patiënten zijn gerekruteerd, voldoende om in het derde kwartaal van 2018 een tussentijdse analyse te rapporteren (op basis van twaalf maanden opvolging).Nieuw is dat het maximale aantal te rekruteren patiënten daalt van 130 naar 118, maar vooral dat bij een voldoende positieve tussentijdse analyse de studie vervroegd kan worden afgesloten. Dat is een gevolg van een wijziging van het primaire eindpunt dat werd overeengekomen met het Europese geneesmiddelenagentschap (EMA). Initieel voorzag de studie in twee aparte primaire eindpunten (aantal patiënten dat een heupbeenbreuk oploopt en de evolutie van de pijn), maar die zijn nu vervangen door één gecombineerd eindpunt. De vooruitgang in de studie en vooral de mogelijkheid tot vervroegd afsluiten zijn uiteraard zeer positief. Hoewel de echte waardecreatie op termijn moet komen van ALLOB, het allogeen botvormend celtherapieproduct, dat is gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger, is de vooruitgang met PREOB belangrijk om de revolutionaire technologie van Bone Therapeutics te valideren. Het is nu uitkijken naar de cruciale maand september, waarin werkingsresultaten uit twee studies met ALLOB volgen: een fase I/IIa-studie bij patiënten die een lumbale vertebrale fusieoperatie moeten ondergaan (tweede groep van acht patiënten), en een fase IIa-studie bij patiënten met vertraagd helende breuken (tweede groep van acht patiënten, vervroegde afsluiting mogelijk in geval van minstens vijf geslaagde behandelingen). Op basis van die resultaten zal de indicatie worden gekozen waarvoor Bone, als het een partner vindt, een eerste klinische studie met ALLOB in de Verenigde Staten zal opstarten. Maar vooral zullen de resultaten richtinggevend zijn voor een kapitaalverhoging, wellicht nog voor eind 2017 (het bedrijf heeft nog voldoende cash tot het tweede kwartaal van 2018). De forse koersopleving bewijst dat het verwachtingspatroon omtrent Bone Therapeutics heel diep was teruggevallen. Het aandeel blijft koopwaardig, met het bovengemiddelde risicoprofiel eigen aan een biotechaandeel (rating 1C).