Het aandeel van Vertex Pharmaceuticals zakte vorig jaar met liefst 41 procent, maar herstelde eind maart eensklaps met ruim 20 procent. De marktleider in het behandelen van de taaislijmziekte of mucoviscidose ontgoochelde in 2016 wegens tegenvallende verkoopcijfers van Orkambi, na Kalydeco het tweede product dat onderliggende genmutaties van de taaislijmziekte aanpakt. Orkambi is een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor; VX809) voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie, een mutatie die verantwoordelijk is voor 25.000 patiënten ouder dan twaalf jaar (totale populatie van 75.000 patiënten).
...

Het aandeel van Vertex Pharmaceuticals zakte vorig jaar met liefst 41 procent, maar herstelde eind maart eensklaps met ruim 20 procent. De marktleider in het behandelen van de taaislijmziekte of mucoviscidose ontgoochelde in 2016 wegens tegenvallende verkoopcijfers van Orkambi, na Kalydeco het tweede product dat onderliggende genmutaties van de taaislijmziekte aanpakt. Orkambi is een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor; VX809) voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie, een mutatie die verantwoordelijk is voor 25.000 patiënten ouder dan twaalf jaar (totale populatie van 75.000 patiënten). Tegenover een initiële consensus van 1,6 miljard dollar omzet voor Orkambi in 2016 strandde het zakencijfer op 979,6 miljoen dollar (350,7 miljoen dollar in 2015). Door nevenwerkingen stopt 15 procent van de Orkambi-patiënten na verloop van tijd met de behandeling, een stuk meer dan verwacht. De omzet van Kalydeco (4000 patiënten) steeg met 11 procent tot 703 miljoen dollar, waardoor de groepsomzet met 71 procent klom tot 1,68 miljard dollar. Het nettoverlies zakte op jaarbasis van 556 miljoen dollar in 2015 naar 112 miljoen dollar, maar in het vierde kwartaal was er voor het eerst nettowinst (33 miljoen dollar). Voor 2017 mikt Vertex op een stabiele omzet voor Kalydeco (690 à 710 miljoen dollar), en een stijging voor Orkambi naar 1,1 à 1,3 miljard dollar. In de aanhoudende zoektocht naar efficiëntere geneesmiddelen veerde het aandeel eind maart fors op na positieve fase III-resultaten uit een combinatiestudie van Kalydeco en VX-661. De resultaten wezen op een hogere efficiëntie en een beter veiligheidsprofiel tegenover Orkambi. Dat doet de hoop rijzen dat een groter gedeelte van de bestaande patiënten zal worden bereikt, en bovendien bleek het combinatiemiddel ook werkzaam voor een bijkomende genmutatie (1500 extra patiënten). Vertex zal op basis van die resultaten in het derde kwartaal een goedkeuringsaanvraag indienen in de Verenigde Staten (FDA) en Europa (EMA). Met Orkambi en Kalydeco, vanaf 2018 allicht aangevuld met het combinatiemiddel Kalydeco/VX-661, kunnen met verdere terugbetalingsakkoorden (vooral in Europa) tot 29.000 patiënten worden bereikt, van wie er momenteel 12.500 in behandeling zijn. Op basis van verwachte labeluitbreidingen (verlaging van de leeftijdsgrens onder twaalf jaar voor Orkambi en bijkomende genmutaties voor Kalydeco) kan het aantal behandelbare patiënten op termijn oplopen tot 44.000. Het derde cruciale element uit de fase III-resultaten is de duidelijkheid dat Kalydeco en VX-661 de basis zullen vormen van een toekomstige triplecombinatietherapie, die het gros (24.000 patiënten) van de resterende patiëntengroep zou moeten kunnen behandelen. Voor die groep patiënten heeft Vertex een jaar voorsprong in een ontwikkelingsstrijd met Galapagos (in samenwerking met AbbVie). Het doel van Vertex is om tegen 2020 een goedgekeurde triplecombinatietherapie op de markt te hebben.De positieve fase III-resultaten met Kalydeco en VX-661 zijn een forse opsteker voor Vertex Pharmaceuticals, dat hiermee het onbetwiste markleiderschap in taaislijmziekte voor de komende jaren bevestigt. De aandacht verschuift nu naar het ontwikkelen van een triplecombinatietherapie. De waardering blijft pittig, tegen respectievelijk 74 en 36 keer de verwachte winst 2017 en 2018.Advies: houden/afwachtenRisico: gemiddeldRating: 2BMunt: dollarMarkt: NYSEBeurskapitalisatie: 28,4 miljard dollarK/w 2016: 134Verwachte k/w 2017: 74Koersverschil 12 maanden: +34%Koersverschil sinds jaarbegin: +55%Dividendrendement: -