Het Nederlandse biotechbedrijf Pharming noteert sinds 1998 op Euronext Amsterdam en richt zich op zeldzame ziekten met een onvervulde medische behoefte. Het bedrijf heeft één geneesmiddel op de markt. Ruconest is een zogenoemde C1-remmer voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE) die in 2010 werd goedgekeurd in Europa en in 2014 in de Verenigde Staten. De eerste jaren werd de verkoop uitbesteed, maar eind 2016 nam Pharming succesvol de Amerikaanse verkoop in handen, gevolgd door Europa vanaf 2020.
...

Het Nederlandse biotechbedrijf Pharming noteert sinds 1998 op Euronext Amsterdam en richt zich op zeldzame ziekten met een onvervulde medische behoefte. Het bedrijf heeft één geneesmiddel op de markt. Ruconest is een zogenoemde C1-remmer voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem (HAE) die in 2010 werd goedgekeurd in Europa en in 2014 in de Verenigde Staten. De eerste jaren werd de verkoop uitbesteed, maar eind 2016 nam Pharming succesvol de Amerikaanse verkoop in handen, gevolgd door Europa vanaf 2020. De jongste jaren schommelt de jaarlijkse omzet rond 200 miljoen dollar, waarvan ruim 95 procent wordt gerealiseerd in de Verenigde Staten. Dat is voldoende voor een structureel positieve kasstroom. Eind juni bedroeg de kaspositie een comfortabele 190,9 miljoen dollar. Op 21 januari 2025 vervalt een converteerbare obligatie van 125 miljoen euro, met een conversieprijs van 2,0028 euro per aandeel (huidige koers 0,99 euro). Er is dus voldoende geld voor de drieledige groeistrategie. Vooreerst is er de verdere groei van de verkoop van Ruconest. Ten tweede zoekt men continu naar over te nemen kandidaat-geneesmiddelen in een laat stadium van ontwikkeling in ziektedomeinen die de efficiëntie van het commerciële team kunnen versterken. De belangrijkste stap op dat gebied was het verwerven in 2019 van de exclusieve licentierechten van Novartis op CDZ173, inmiddels omgedoopt tot leniolisib. Het is een kandidaat-geneesmiddel voor de behandeling van patiënten met het geactiveerd PI3K-delta-syndroom of APDS, een uiterst zeldzame immuunziekte. Pharming betaalde bij de ondertekening 20 miljoen dollar met daarnaast voorziene regulatoire en commerciële mijlpaalbetalingen, alsook dubbelcijferige royalty's op de netto-verkoop. De kans dat het zover komt, is aanzienlijk. Na het succesvol voltooien van een fase II/III-studie begin 2022 loopt het registratieproces volop. Het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) beslist na een versnelde beoordeling op 29 maart 2023 over de aanvraag. De Europese goedkeuringsaanvraag werd op 11 oktober ingediend en zal in de eerste helft van 2023 worden beantwoord. De derde strategische pijler is de ontwikkeling van de eigen pijplijn. Om voorrang te geven aan leniolisib werd de ontwikkeling van kandidaat-middelen tegen acuut nierfalen en pre-eclampsie onlangs stopgezet. Er lopen nog twee pre-klinische projecten in HAE en tegen de ziekte van Pompe. Pharming start dit jaar nog met twee klinische studies met leniolisib in APDS bij kinderen tussen 1 en 12 jaar, en zal ook andere indicaties onderzoeken. Het aandeel verloor sinds begin september de helft van de koerswinst van 50 procent die in augustus volgde op de goede cijfers en de vooruitgang met leniolisib. Op basis van een verwachte goedkeuring van leniolisb mag het aandeel worden gekocht (rating 1C). Vooral de Amerikaanse goedkeuring is cruciaal, gezien de hoge prijszetting voor zulke geneesmiddelen.