Vertex Pharmaceuticals, de marktleider in de behandeling van de taaislijmziekte of mucoviscidose, zette het voorbije jaar belangrijke stappen in de zoektocht naar geneesmiddelen die op termijn alle patiënten helpen. Op 12 februari keurde het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) Symdeko goed. Na Kalydeco in 2012 en Orkambi in 2015 is dat het derde geneesmiddel voor de behandeling van onderliggende genmutaties van de taaislijmziekte.
...

Vertex Pharmaceuticals, de marktleider in de behandeling van de taaislijmziekte of mucoviscidose, zette het voorbije jaar belangrijke stappen in de zoektocht naar geneesmiddelen die op termijn alle patiënten helpen. Op 12 februari keurde het Amerikaanse geneesmiddelenagentschap (FDA) Symdeko goed. Na Kalydeco in 2012 en Orkambi in 2015 is dat het derde geneesmiddel voor de behandeling van onderliggende genmutaties van de taaislijmziekte. Kalydeco, een zogenoemde potentiator, is slechts werkzaam voor een beperkt aantal mutaties, met in totaal 6000 behandelbare patiënten op een totale populatie van 75.000 patiënten. Het product haalde in 2017 een omzet van 845 miljoen dollar, een stijging met 20 procent tegenover 2016. Orkambi is een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor, VX809) voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie. Het product kon eind 2017 worden ingezet bij 28.000 patiënten, van wie 12.500 het product effectief gebruiken. De omzet van Orkambi steeg vorig jaar met 35 procent tot 1,32 miljard dollar. De groepsomzet klom met 29 procent tot 2,17 miljard dollar. Voor 2018 mikt Vertex op een omzet van 2,65 à 2,8 miljard dollar. De gemiddelde analistenverwachting bedraagt 2,78 miljard. Het ambitieuze groeibedrijf wil de doelgroep in 2018 uitbreiden van 34.000 naar 44.000 patiënten, dankzij labeluitbreidingen van Orkambi naar jongere patiënten en bijkomende terugbetalingsovereenkomsten in Europa (vooral Frankrijk en Groot-Brittannië). Symdeko wordt een zeer belangrijke nieuwe groeimotor. Het is een combinatietherapie van Kalydeco met de corrector Tezacaftor (VX-661), die vooral patiënten kan behandelen die Orkambi niet kunnen of mogen gebruiken vanwege nevenwerkingen. Het gaat om minstens 30 procent van de doelgroep van 30.000 patiënten van Orkambi. De volgende kritische stap is de ontwikkeling van een triplecombinatietherapie, een combinatie van een potentiator met twee correctors. Vertex startte dit jaar al twee fase III-studies op met Kalydeco, Tezacaftor en VX-659. Tegen de zomer starten fase III-triplecombinatiestudies met als tweede corrector VX-445. Tegen eind 2019 zou een eerste therapie op de markt kunnen komen die de patiëntendoelgroep kan uitbreiden van 44.000 naar 68.000 patiënten. Door de snelle vooruitgang is de klinische voorsprong op Galapagos en AbbVie, die gezamenlijk ook zo'n triplecombinatietherapie ontwikkelen, duidelijk vergroot. Vertex werkt via genetische manipulatie aan een therapie voor de laatste doelgroep van 7000 patiënten, maar daarop is het wellicht nog tien tot vijftien jaar wachten. Vertex maakt ook goede vooruitgang in andere significante onderzoeksdomeinen, zoals pijnbestrijding, sikkelcelziekte (in de Verenigde Staten) en beta thalassemia (Europa), twee dodelijke genetische bloedziekten. Door de snel stijgende omzet boekte Vertex vorig jaar een nettowinst van 263 miljoen dollar, of 1,04 dollar per aandeel, tegenover nog een nettoverlies van 112 miljoen in 2016. De nettokaspositie steeg van 1,4 miljard naar 2 miljard dollar, en zal de komend jaren fors toenemen. De omzet zou tegen 2021 klimmen naar ruim 5 miljard dollar en de nettowinst naar 9 dollar per aandeel.De markt is ervan overtuigd dat Vertex de onbetwiste leider in taaislijmziekte zal blijven en beloonde het aandeel begin maart met een recordkoers van 178,1 dollar. Sindsdien is er een beperkte terugval van 10 procent. De vooruitzichten zijn prima, maar de pittige waardering, tegen 54 keer de verwachte winst voor 2018, weerhouden ons van een koopadvies. Advies: houden/afwachtenRisico: gemiddeldRating: 2BKoers: 160,93 dollarTicker: VRTX USISIN-code: US92532F1003Markt: New YorkBeurskapitalisatie: 40,9 miljard dollarK/w 2017: 82Verwachte k/w 2018: 54Koersverschil 12 maanden: +78%Koersverschil sinds jaarbegin: +7%Dividendrendement: -