Vorig jaar was het aandeel van Vertex Pharmaceuticals een van de slechtst presterende aandelen uit de S&P500-index. Dit jaar is het aandeel tot nog toe de beste leerling van de klas. Vertex is de marktleider in het behandelen van de taaislijmziekte of mucoviscidose. Het heeft twee producten op de markt: Kalydeco en Orkambi, een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor, VX809). Er zijn 75.000 patiënten met taaislijmziekte. Momenteel kunnen tot 29.000 patiënten worden behandeld met Kalydeco (4000) en Orkambi (25.000), van wie er eind vorig jaar 12.500 in behandeling waren.
...

Vorig jaar was het aandeel van Vertex Pharmaceuticals een van de slechtst presterende aandelen uit de S&P500-index. Dit jaar is het aandeel tot nog toe de beste leerling van de klas. Vertex is de marktleider in het behandelen van de taaislijmziekte of mucoviscidose. Het heeft twee producten op de markt: Kalydeco en Orkambi, een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor, VX809). Er zijn 75.000 patiënten met taaislijmziekte. Momenteel kunnen tot 29.000 patiënten worden behandeld met Kalydeco (4000) en Orkambi (25.000), van wie er eind vorig jaar 12.500 in behandeling waren. De verkoopcijfers van Orkambi ontgoochelden vorig jaar nadat 15 procent de behandelingen werd stopgezet wegens nevenwerkingen. De ommekeer begon in maart met de publicatie van sterke fase III-resultaten uit een combinatiestudie van Kalydeco en VX-661, die wezen op een hogere efficiëntie en een beter veiligheidsprofiel tegenover Orkambi en werkzaamheid in een bijkomende genmutatie (1500 patiënten). In het derde kwartaal wordt een goedkeuringsaanvraag ingediend in de Verenigde Staten (FDA) en Europa (EMA). De goedkeuring van Kalydeco/VX-661, meer terugbetalingscontracten in vooral Europa en de labeluitbreidingen kunnen het aantal behandelbare patiënten op termijn doen oplopen tot 44.000. Het ultieme doel daarnaast is het ontwikkelen van een triplecombinatietherapie die het gros (24.000) van de resterende patiëntengroep kan behandelen. Naast Kalydeco en VX-661 zoekt Vertex nog een derde molecule _ een zogenaamde volgendegeneratiecorrector _ om de triplecombinatie te vervolledigen. Het ontwikkelt daarvoor vier kandidaat-moleculen, en kondigde op 18 juli zeer sterke fase I- en II-studieresultaten aan met drie moleculen: VX-440 en VX-152 in fase II, en VX-659 in fase I. Het ging telkens om triplecombinatiestudies met Kalydeco en VX-661, waarbij VX-440 een verbetering van de longfunctie tot 12 procent liet zien (meer dan 2,5% wordt al als goed beschouwd), VX-152 tot 9,7 procent en VX-659 tot 9,6 procent. Vertex wil in de eerste jaarhelft van 2018 een of meerdere fase III-triplecombinatiestudies opstarten. Tegen 2020 kan het eerste middel op de markt komen. Analisten mikken daarmee tegen 2025 op 4 miljard dollar extra omzet en op 7,5 tot 8,6 miljard dollar voor de totale taaislijmziektefranchise. Het succes van Vertex legt de lat hoger voor Galapagos, dat in samenwerking met AbbVie ook werkt aan de ontwikkeling van een triplecombinatietherapie. Galapagos heeft daarin een achterstand van ongeveer een jaar, en mikt op de opstart van een eerste klinische triplecombinatiestudie in het vierde kwartaal. Vertex boekte in de eerste jaarhelft 514 miljoen dollar omzet, een stijging met 20,7 procent tegenover vorig jaar en mikt voor 2017 op 740 à 770 miljoen dollar omzet voor Kalydeco (703 miljoen in 2016) en 1,1 à 1,3 miljard dollar voor Orkambi (980 miljoen in 2016).ConclusieVertex blies alle verwachtingen omver met de zeer sterke triplecombinatiestudieresultaten. De Amerikanen bevestigen daarmee het onbetwiste marktleiderschap in taaislijmziekte. Het bedrijf wordt ook opnieuw een overnamekandidaat. Grote posities mogen gedeeltelijk afgebouwd worden, maar fundamenteel, en ondanks de dure waardering van respectievelijk 99 en 53 keer de verwachte winst 2017 en 2018, is het aandeel te behouden. Advies: houden/afwachtenRisico: gemiddeldRating: 2BMunt: Amerikaanse dollarMarkt: New YorkBeurskapitalisatie: 39,5 miljard dollarK/w 2016: 145Verwachte k/w 2017: 99Koersverschil 12 maanden: +53%Koersverschil sinds jaarbegin: +112%Dividendrendement: -