De omzet van Vertex Pharmaceuticals, de marktleider in de behandeling van de taaislijmziekte of mucoviscidose, steeg in 2016 met 65 procent, van 1,03 miljard tot 1,7 miljard dollar, maar de analistenverwachtingen waren hoger gespannen na de goedkeuring van Orkambi in september 2015. Orkambi is na Kalydeco een nieuw product dat de genmutaties aanpakt die verantwoordelijk zijn voor de taaislijmziekte. Tegenover een maximale doelgroep van 5000 patiënten voor Kalydeco behandelt Orkambi...

De omzet van Vertex Pharmaceuticals, de marktleider in de behandeling van de taaislijmziekte of mucoviscidose, steeg in 2016 met 65 procent, van 1,03 miljard tot 1,7 miljard dollar, maar de analistenverwachtingen waren hoger gespannen na de goedkeuring van Orkambi in september 2015. Orkambi is na Kalydeco een nieuw product dat de genmutaties aanpakt die verantwoordelijk zijn voor de taaislijmziekte. Tegenover een maximale doelgroep van 5000 patiënten voor Kalydeco behandelt Orkambi een mutatie waardoor 25.000 patiënten getroffen zijn. Eind 2015 rekende de markt nog op 2,8 miljard dollar omzet in 2016, later afgezwakt naar 2 miljard, maar uiteindelijk werd het 1,7 miljard (979 miljoen voor Orkambi en 703 miljoen voor Kalydeco). Hetzelfde zien we in de winstcijfers. Pas in het vierde kwartaal van 2016 - een jaar later dan verwacht - haalde Vertex een eerste, bescheiden nettowinst van 32,9 miljoen dollar (0,13 dollar per aandeel). Op jaarbasis verminderde het nettoverlies van 556 miljoen dollar in 2015 naar 112 miljoen dollar. Voor 2017 mikt Vertex op een stabiele omzet voor Kalydeco (690 à 710 miljoen dollar) en een stijging voor Orkambi (naar 1,1 à 1,3 miljard dollar). Bijkomende terugbetalingsovereenkomsten in Europa en een verlaging van de leeftijdsgrens, waardoor er 10.000 potentiële patiënten bij komen, zal de omzet de komende jaren verder omhoogstuwen. Het is nu vooral uitkijken naar de klinische ontwikkeling van een zogenoemde triplecombinatietherapie, om mogelijk het gros van de resterende groep patiënten (ongeveer 24.000 patiënten op een totaal van 75.000) te behandelen. In de tweede helft van dit jaar krijgen we resultaten van twee fase II-studies en van een fase I-studie. Vertex heeft voor die patiëntengroep, die moeilijkst te behandelen is, een onderzoeksvoorsprong van een jaar op Galapagos, dat samenwerkt met AbbVie. Vertex wil ook actief worden in andere ziektedomeinen en kondigde onlangs positieve resultaten aan van een fase II-studie met VX-150, een middel tegen osteoartritis. In januari licentieerde Vertex twee klinische en twee preklinische onderzoeksprogramma's in kanker aan het Duitse Merck KGaA in ruil voor 230 miljoen dollar en royalty's op de latere verkoop. Door de trager dan verhoopte omzetevolutie van Orkambi verminderden de overnamekansen. Een doorbraak in een triplecombinatietherapie kan daarin opnieuw verandering brengen. Het aandeel is te behouden (rating 2B).