Orkambi is, na Kalydeco, het tweede product van Vertex dat de onderliggende oorzaak aanpakt bij een subgroep van patiënten met taaislijmziekte of mucoviscidose. Kalydeco is sinds 2012 op de markt, maar is slechts werkzaam voor een beperkt aantal mutaties, vooral G511D en R117H, samen goed voor ongeveer 5% van de totale patiëntenpopulatie van 75.000 in Noord-Amerika, Europa en Australië samen.
...