Orkambi is, na Kalydeco, het tweede product van Vertex dat de onderliggende oorzaak aanpakt bij een subgroep van patiënten met taaislijmziekte of mucoviscidose. Kalydeco is sinds 2012 op de markt, maar is slechts werkzaam voor een beperkt aantal mutaties, vooral G511D en R117H, samen goed voor ongeveer 5% van de totale patiëntenpopulatie van 75.000 in Noord-Amerika, Europa en Australië samen.
...

Orkambi is, na Kalydeco, het tweede product van Vertex dat de onderliggende oorzaak aanpakt bij een subgroep van patiënten met taaislijmziekte of mucoviscidose. Kalydeco is sinds 2012 op de markt, maar is slechts werkzaam voor een beperkt aantal mutaties, vooral G511D en R117H, samen goed voor ongeveer 5% van de totale patiëntenpopulatie van 75.000 in Noord-Amerika, Europa en Australië samen. Kalydeco zal in 2015 tussen 560 en 580 miljoen USD omzet genereren (130 miljoen USD in het eerste kwartaal), dankzij een verdere labeluitbreiding naar 3900 mogelijke patiënten en het stevige prijskaartje van 310.000 USD per patiënt per jaar. Maar de echte doorbraak voor Vertex komt er met de lancering in de Verenigde Staten van Orkambi, een combinatietherapie van een potentiator (Kalydeco) en een corrector (Lumacaftor; VX809) voor de behandeling van de homozygote vorm van de F508del-mutatie. Die mutatie is verantwoordelijk voor 50% van de populatie, of 8.500 patiënten ouder dan twaalf jaar in de Verenigde Staten en 12.000 in Europa, waar het product normaal later dit jaar wordt goedgekeurd. De aanvragen voor commercialisering van Orkambi in Canada en Australië lopen eveneens. Orkambi zal in de Verenigde Staten 259.000 USD per patiënt per jaar kosten, en voor 2015 rekent de markt al op 440 miljoen USD omzet, waardoor de groepsomzet op 1 miljard USD wordt geraamd. De volgende jaren zal de omzet fors groeien: 2,8 miljard USD in 2016, 4,1 miljard USD in 2017 en 5,1 miljard USD in 2018. In 2016 komen er resultaten van een Amerikaanse veiligheidsstudie met Orkambi bij patiënten tussen zes en elf jaar, een bijkomende doelgroep van 5500 patiënten (Verenigde Staten en Europa samen). Via een triple-combinatietherapie (Kalydeco, corrector VX661 en een tweede, dit jaar te selecteren corrector) wil Vertex ook de moeilijkst te behandelen patiëntengroep bereiken: de heterozygote F508del-mutatie (17.000 patiënten). In juni kondigde Vertex een overeenkomst aan met Parion Sciences, waardoor het alle rechten verkrijgt voor het verder ontwikkelen van Parion's natriumkanaal (ENaC) remmers, vooral P-1037 en P-1055. Uit preklinische studies is gebleken dat P-1037 mogelijk een bijkomend positief effect heeft bij patiënten met de homozygote vorm van de F508del-mutatie. Begin 2016 start Vertex een vergelijkende fase IIa-studie waarbij de combinatie van Orkambi en P-1037 wordt vergeleken met patiënten die alleen Orkambi toegediend krijgen. Vertex betaalde 80 miljoen USD bij de ondertekening en zal maximaal 860 miljoen USD aan mijlpaalbetalingen en dubbelcijferige royalty's op de verkoop betalen. De deal past in de strategie van Vertex om de efficiëntie van de medicijnen voor patiënten met taaislijmziekte te verhogen om op die manier de jarenlange voorsprong op de concurrentie te behouden. ConclusieWe zijn uiteraard tevreden met de cruciale goedkeuring van Orkambi. Vertex wordt de komende jaren een echte cashmachine, en heeft, gezien de unieke positie in een moeilijk te betreden markt, het ideale overnameprofiel. We houden het aandeel in de voorbeeldportefeuille. Advies: koopwaardigRisico: hoogRating: 1C