Het Waalse biotechbedrijf kondigde onverwacht aan de patiëntenrekrutering in de fase III-studie met PREOB in osteonecrose (afsterven van de heupkop) stop te zetten. PREOB is het autologe botvormende celtherapieproduct dat is gemaakt uit beenmergcellen van de zieke patiënt. Bone Therapeutics neemt die beslissing omdat het externe veiligheidscomité DSMB, na de voorziene tussentijdse analyse van de evolutie van de eerste 44 patiënten twaalf maanden na behandeling, oordeelde dat de kans klein is dat het primaire eindpunt zal worden gehaald. Het goede veiligheidsprofiel werd wel bevestigd.
...

Het Waalse biotechbedrijf kondigde onverwacht aan de patiëntenrekrutering in de fase III-studie met PREOB in osteonecrose (afsterven van de heupkop) stop te zetten. PREOB is het autologe botvormende celtherapieproduct dat is gemaakt uit beenmergcellen van de zieke patiënt. Bone Therapeutics neemt die beslissing omdat het externe veiligheidscomité DSMB, na de voorziene tussentijdse analyse van de evolutie van de eerste 44 patiënten twaalf maanden na behandeling, oordeelde dat de kans klein is dat het primaire eindpunt zal worden gehaald. Het goede veiligheidsprofiel werd wel bevestigd. De beslissing is logisch maar pijnlijk, vermits het gaat om de verst gevorderde studie in de pijplijn. Maar feit is ook dat het commerciële potentieel in osteonecrose beperkt was. Het aantal patiënten daalt wegens het verminderde gebruik van corticosteroïden, en de technieken van de bestaande behandeling in een vroeg stadium zijn de jongste jaren verbeterd. Bovendien heeft PREOB als celproduct van de eerste generatie heel wat beperkingen tegenover ALLOB, de recentere allogene variant die is gemaakt uit beenmergcellen van een gezonde vrijwilliger. Niet alleen is de kennis over ALLOB veel groter, het heeft ook een betere botcelgroeiende werking dan PREOB. Daarnaast is de kwaliteit van de cellen bij PREOB niet altijd optimaal vermits de staalafname gebeurt bij een zieke patiënt. Het aantal cellen dat kan worden aangemaakt en toegediend is veel beperkter (20 miljoen cellen tegenover 100 miljoen of meer in ALLOB). De strategische focus ligt daarom al enkele jaren op ALLOB en het is cruciaal te begrijpen dat gezien de verschillende werking de tegenslag met PREOB geen invloed heeft op de slaagkansen van ALLOB. Bone kondigde onlangs een succesvolle optimalisatie aan van het volledige productieproces van ALLOB. Een cruciale doorbraak die het rendement sterk verbeterde (productie van 10.000 keer meer cellen uit één staal), alsook de consistentie en de kwaliteit, maar ook de bewaring via optimale cryopreservatie. Het productieproces was tot nog toe vaak de grootste bezorgdheid in besprekingen met mogelijke partners. Bone zal in de tweede jaarhelft van 2019 een aanvraag indienen om het nieuwe proces te mogen toepassen in alle toekomstige studies met ALLOB. Gelukkig was er in oktober de onverwachte toevoeging aan de pijplijn van JTA-004, een verrijkt viscosupplement voor de behandeling van artrose in de knie. Bone wil na ruggespraak met de autoriteiten in 2019 een fase III-studie opstarten. De markt voor viscosupplementen bedroeg in 2016 2,1 miljard dollar en groeit jaarlijks met 8 procent. Bone zal voor een eventuele commercialisatie (vanaf 2021 of 2022), maar mogelijk ook al voor de registratiestudies, een partner zoeken.ConclusieBeleggers gooiden na het ontgoochelende nieuws over PREOB de handdoek in de ring en duwden het aandeel van Bone Therapeutics terug tot onder 7 euro. Elk biotechbedrijf kent vroeg of laat serieuze tegenslagen. Het is op dat moment cruciaal om te kijken of de onderliggende beleggersthesis overeind blijft. Dat is voor ons het geval. De slaagkansen van ALLOB zijn onaangetast en er zijn dankzij het geoptimaliseerde productieproces bij klinisch succes realistische commerciële slaagkansen in grote markten. Het mogelijke commerciële potentieel van JTA-004 is aanzienlijk groter dan van PREOB. De beperkte financiering (Bone heeft nog voldoende cash tot september 2019) zal de komende maanden wel op de koers wegen. De positieve ontwikkelingen moeten extra financiering mogelijk maken.Advies: koopwaardig Risico: hoogRating: 1CKoers: 6,97 euroTicker: BOTHE BBISIN-code: BE0974280126 Markt: Euronext BrusselBeurskapitalisatie: 56 miljoen euroVerwachte k/w 2017: -Verwachte k/w 2018: -Koersverschil 12 maanden: -30%Koersverschil sinds jaarbegin: -10%Dividendrendement: -