Het Amerikaanse biotechbedrijf Vertex Pharmaceuticals meldde op 14 oktober dat een fase II-studie met VX-814 in patiënten met alpha 1-antitripsinedefficiëntie (AATD), een erfelijke metabole stoornis die kan leiden tot lever- of longziekten, werd stopgezet wegens bijwerkingen. De markt stuurde daarop het aandeel liefst 20 procent lager.
...

Het Amerikaanse biotechbedrijf Vertex Pharmaceuticals meldde op 14 oktober dat een fase II-studie met VX-814 in patiënten met alpha 1-antitripsinedefficiëntie (AATD), een erfelijke metabole stoornis die kan leiden tot lever- of longziekten, werd stopgezet wegens bijwerkingen. De markt stuurde daarop het aandeel liefst 20 procent lager. Beurslieveling Vertex zette de voorbije jaren een indrukwekkende parcours neer als de marktleider in de behandeling van taaislijmziekte of mucoviscidose. Vertex startte in het jaar 2000 de zoektocht naar medicijnen om de honderden genmutaties aan te pakken die verantwoordelijk zijn voor de taaislijmziekte. In 2012 werd met potentiator ivacaftor (commerciële naam Kalydeco) het eerste product goedgekeurd, in 2015 gevolgd door Orkambi, een combinatie van ivacaftor met corrector lumacaftor. In 2018 kwam Symdeko (in de VS) of Symkevi (in Europa) op de markt, een combinatie van ivacaftor met corrector tezacaftor en een verbeterde versie van Orkambi. Met die drie medicijnen kan ongeveer de helft van de 75.000 patiënten worden behandeld. Om het gros van de resterende patiënten te bereiken ontwikkelde Vertex een combinatietherapie. De combinatie van ivacaftor, lumacaftor en corrector elexacaftor (VX-445) werd in oktober 2019 in de Verenigde Staten goedgekeurd (commerciële naam Trikafta), in augustus gevolgd door Europa (Kaftrio). Met die vier medicijnen verwacht Vertex tegen 2025 90 procent van de patiënten te kunnen behandelen. Na de uitermate succesvolle lancering van Trikafta (liefst 1,81 miljard dollar omzet in het eerste halfjaar), mikt Vertex voor 2020 op een groepsomzet van 5,7 tot 5,9 miljard. In 2016 bedroeg dat cijfer nog 1,68 miljard dollar. Het traditioneel dure aandeel noteert na de afstraffing tegen een aanvaardbare 21,6 keer en 18,5 keer de verwachte winst van 2020 en 2021. Vertex zoekt via gentherapie naar een medicijn voor de overige 10 procent van de patiënten, maar het is duidelijk dat de roep om diversificatie, buiten de franchise in taaislijmziekte, steeds luider zal klinken. VX-814 was de verst gevorderde molecule uit die pijplijn, vandaar de grote ontgoocheling over de stopzetting van de ontwikkeling. Vertex test met VX-864 nog een tweede molecule in AATD (sinds juli in fase II, met verwachte resultaten in de eerste helft van 2021). Daarnaast lopen er klinische programma's in APOL1-gedreven genetische nierziekten (fase II, resultaten in 2021), in de erfelijke bloedziekten beta thalassemie en de sikkelcelziekte (in fase I/II), en preklinische programma's in pijn, de ziekte van Duchenne en type 1 diabetes. Dat is relatief bescheiden voor een bedrijf met een beurskapitalisatie van 55 miljard dollar. We verwachten dat de markt nog een tijdje zal worstelen met de tegenslag rond VX-814. Anderzijds staat de uiterst sterke franchise in taaislijmziekte nog enkele jaren garant voor groei, en groeit de nettokaspostie naar 5,5 miljard dollar op 30 juni (3,8 miljard eind 2019). We raden daarom aan uw positie te behouden (rating 2B).